Ученые на пути к применению генной терапии для лечения серповидно-клеточной анемии

Ученые из Медицинской школы Стэнфордского университета использовали геномный редактор CRISPR-Cas9 для устранения генетической мутации, вызывающей развитие серповидно-клеточной анемии. Первые клинические исследования новой терапии планируется начать в 2018 году, говорится в сообщении на сайте Стэнфордского университета. Результаты исследования были опубликованы в научном журнале Nature. 

В рамках лабораторных испытаний команда исследователей применила технологию CRISPR для редактирования мутации гена бета-глобина (HBB). В результате ученые сконцентрировали человеческие стволовые клетки таким образом, что 90% из них содержали в себе исправленную версию гена серповидно-клеточной анемии. Скорректированные гемопоэтические клетки были пересажены мышам. Как утверждает автор исследования Мэттью Портеус (Matthew Porteus), процедура прошла успешно, клетки активно делились и создавали другие кровяные клетки даже спустя 16 недель после их трансплантации.

По мнению ученых, полученные результаты указывают на возможность использования технологии CRISPR для лечения серповидно-клеточной анемии – наследственного заболевания, ежегодно поражающего около 5 млн человек во всем мире.

Источник: http://www.medvestnik.ru/content/news/Uchenye-na-puti-k-primeneniu-gennoi-terapii-dlya-lecheniya-serpovidno-kletochnoi-anemii.html