Елена Максимкина: «Разработка орфанных препаратов – это всегда преференции своим странам»

В нашей стране почти 13 тысяч детей с угрожающими жизни редкими болезнями. Стоимость годового курса лечения одного ребенка может достигать 30 млн рублей. Лекарственное обеспечение возложено на регионы, чьи бюджеты чаще всего не располагают подобными средствами. Как помочь таким детям и их родителям? На этот вопрос пытались ответить участники круглого стола, посвященного проблеме лекарственного обеспечения детей, страдающих орфанными заболеваниями, прошедшего в РИА «Новости».

Самый распространенный сценарий: регион отказывает пациенту в лекарственном обеспечении. Тогда большинство родителей, с помощью различных фондов и общественных организаций, обращаются в суд, выигрывают его, но решения суда регион не исполняет. Бывает, что лечение вроде начали, но затем вынуждены прерывать.

И отсутствие у региона денег на орфанных больных – лишь верхушка айсберга проблем.

«Типичная ситуация для родителей, у которых тяжело болен ребенок, когда врачи говорят: готовьтесь, ваш ребенок скоро умрет», - рассказывает Снежана Митина, президент «Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям», которая сама со своим ребенком прошла все круги ада.

Нет диагноза – нет проблем

К сожалению, у нас в большинстве случаев не принято поддерживать родителей, сообщая им страшный диагноз, как это принято в других странах. Там родителям помогает принять тяжелую ситуацию психолог, чтобы эта информация не убила их. У нас редко когда врач скажет: у вас просто другой ребенок и жизнь будет отличной от других, но вы можете жить.

По мнению руководителя центра врожденной патологии Натальи Беловой, часто врачи просто не могут верно оценить ситуацию с больным, правильно поставить диагноз и начать лечение. Да и о современных возможностях лечения медики не всегда информированы, а специальных центров для помощи таким больным нет.

Нет диагноза – значит, нет орфанного пациента. Например, Ингушетия на запросы общественных организаций о наличии в регионе таких пациентов ответила, что их нет. Между тем, на круглом столе присутствовала мама ребенка с мукополисахаридозом, как раз проживающие в Ингушетии.

Впрочем, многие регионы давно нашли выход из положения. Им проще купить квартиру своим пациентам в Москве, чтобы те в столице получили необходимую медицинскую помощь, чем обеспечить ее на местах. Маме, о которой шла речь выше, пришлось двух старших детей оставить в Ингушетии, а троих (!), включая больного ребенка, перевезти в Москву. Неудивительно, что в московском регионе количество орфанных больных за последние годы значительно выросло.

Ситуацию же с отношением регионов к проблеме лекарственного обеспечения хорошо иллюстрируют данные, которые привел юрист МБОО «Хантер-синдром» Виктор Дьяченко. Из разосланных в более чем 70 регионов запросов о возможности обеспечения лекарствами орфанных больных, только пять регионов ответили, что их пациенты получают лекарства. 40 регионов ответили, что они не в состоянии обеспечить пациентов, а остальные – запрос попросту проигнорировали.

Представители общественных и благотворительных организаций уверены: нужна общая федеральная программа. Такая же, как «7 нозологий», по которой пациенты с включенными в нее заболеваниями полностью обеспечиваются лекарствами. Поскольку ни личными средствами, ни средствами, которые находят благотворители, эту проблему не решить. На лечение одного из самых дорогостоящих заболеваний – мукополисахаридоза – требуется порядка 30 млн рублей в год. На каждого пациента. На сегодня выявлено около 170 детей с этой патологией.

Денег на всех не хватит!

Проблему прокомментировала Елена Максимкина, директор департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медицинских изделий Минздрава РФ:

«Проблема орфанных заболеваний многогранна. Это проблема не только лечения, но и экономическая, а теперь и политическая, которая решается на уровне мирового сообщества. Разработка орфанных препаратов – это всегда преференции своим странам, как и продвижение их на рынке, потому что объем производства и потребность в них ограничены. И не участвуем мы в международных межцентровых клинических исследованиях не потому, что квалификации у врачей не хватает, как прозвучало сегодня на круглом столе, а по экономической причине. Потому что в своих странах есть преференции для участия, а у нас не только надо поставить бесплатно препарат, который стоит колоссальных денег. Надо оплатить труд персонала, который будет эти исследования сопровождать. И застраховать пациентов, которые будут участвовать в этих испытаниях, – а ведь все орфанные больные находятся в жизнеугрожающих состояниях.

И, обращаясь в Минфин с предложением включить те или иные заболевания в федеральную программу, мы столкнемся со встречным вопросом: «Вы предлагает дать, у кого будем отнимать?». Экономика – жестокое направление, потому что потребности безграничны, а возможности ограниченны. Поэтому министерство, безусловно, не может не поддерживать любые фонды, которые развивают в обществе самое ценное - умение сопереживать и сострадать».

Максимкина отметила, что сегодня есть возможность ввозить незарегистрированные препараты – это большое достижение, которого добились пациентские организации. Поскольку законопроектом только вводится отдельная процедура для регистрации орфанных препаратов, когда в зачет принимают зарубежные клинические исследования.

Прорабатывается и второй путь: возможность заключения с фармкомпаниями, которые часто являются единственными поставщиками, прямых контрактов на поставки в течение некоторого времени под определенные гарантии по ценообразованию.

По поводу проблем с лекарственным обеспечением в регионах Е. Максимкина заметила: «Неправильно принимать такие законодательные акты, правоприменение которых пациентам и их родным приходится доказывать в суде». В то же время, по ее словам, и централизация – не способ решения проблемы. Централизация позволяет снизить цены, решать вопросы централизованных поставок и закупок, но регионы не должны каждый вопрос ездить решать в Москву. «Нужно, чтобы в каждом регионе нормально функционировала система здравоохранения, чтобы не надо было обращаться наверх и контролировать оттуда работу на местах», - заметила Максимкина.

Резюме вышло не очень оптимистичное: федеральная программа может решить проблему одного орфанного заболевания, но не является панацеей для всех. Тем более что на подходе еще как минимум три редких заболевания, которые «просятся» в федеральное финансирование. И денег, увы, все равно на всех не хватит.

Елена Бабичева